Вартість життя 2 млн доларів: Що потрібно знати про лікування дітей зі СМА в Україні

Нині у світі використовують три дієві препарати від СМА, два з них зареєстровано в Україні

Перший Незалежний

Перший Незалежний

Спінальна м’язова атрофія Фото з відкритих джерел

В Україні зробили крок до вирішення проблеми лікування дітей із спінальною м’язовою атрофією. Ця хвороба, без належного медичного втручання, призводить до смерті пацієнта.

Ліки від СМА є, однак вони коштують дуже дорого і батьки не в змозі їх придбати. В деяких країнах необхідні препарати закуповує держава. В Україні вперше передбачили видатки на такі ліки.

Детальніше про загрозу СМА, вартість ліків та лікування хвороби в Україні і світі розповідаємо далі.

Україна закуповуватиме найдорожчі препарати

У державному бюджеті на 2022 рік передбачили виділення коштів на закупівлю найдорожчих у світі препаратів. Так, передбачено 300 млн грн зокрема на препарати для лікування у дітей спінальної м’язової атрофії (СМА).

Про необхідність ухвалення спеціальної програми для підтримки людей зі спінальною м'язовою атрофією народний депутат Іван Крулько говорив у вересні цього року.

Він повідомив, що у багатьох країнах світу є державні програми, коли країна допомагає грантами, щоб хворі діти могли вилікуватись від СМА, що є важкою спадковою і генетичною хворобою. Депутат переконував, що так має бути і в Україні, а програму потрібно закласти вже у бюджеті на 2022 рік.

Попри те, що Крулько просив закласти на ліки у бюджеті 675 млн грн, у підсумку ухвалили документ зі значно меншою сумою.

Така практика в Україні буде впроваджуватися вперше. До цього Батьки, діти яких хворіють на СМА, самостійно шукають кошти на купівлю дуже дорогих ліків.

Новини за темою: Доступні ліки: У МОЗ оновили реєстр медпрепаратів, вартість яких відшкодовується з бюджету

СМА що це?

Спінальна м’язова атрофія — це спадкове генетичне захворювання, що вражає моторні нейрони у спинному мозку. Вони є керівними центрами організму та подають сигнали від мозку до м’язів і навпаки. За працездатність моторних нейронів відповідає білок SMN (survival motor neuron) — його продукує ген SMN1. Проте через мутацію в гені продукування білку зупиняється, а його відсутність провокує поступове відмирання моторних нейронів і слідом атрофію м’язів.

Захворювання передається від батьків до дитини за умови, якщо обидва мають зламаний ген. У такому випадку вірогідність його успадкування дорівнює 25%. Хвороба може проявитися у будь-якому віці — як у дитини, так і у дорослого, однак що саме запускає процесу, науці наразі невідомо.

Розрізняють чотири типи захворювання. Для четвертого типу, який зазвичай виявляють у дорослих, характерні зовсім поверхневі прояви захворювання — зокрема, фізична втома. Для найважчого — першого — ураження м’язів дихання, ковтання та скелетної мускулатури. Такі пацієнти практично не доживають до чотирьох років і зазвичай помирають у перший рік життя.

СМА дуже рідкісне захворювання, яке за рік в середньому діагностують у 35 українців.

Новини за темою: Як дізнатися, чи потрібно платити за призначені ліки: У МОЗ роз'яснили

Чи можна вилікувати хворобу

Необхідно відзначити, що до певного етапу дане захворювання вважалося невиліковним і дуже швидко прогресуючим. У 2007 році Міжнародна конференція щодо стандартів лікування СМА опублікувала рекомендації по діагностиці та лікуванню даного захворювання, а також по ортопедичному, респіраторному і харчовому супроводу даних пацієнтів, що широко застосовується в усьому світі. Так само в 2016 році схвалений перший лікарський препарат "Спінраза" для лікування СМА, який зараз застосовують у багатьох країнах.

Наразі існує три препарати, які здатні відкоригувати клітину: "Золгенсма", "Еврісді" та "Спінраза". Перший спрямований на внесення в організм схожого здорового гену, який певний час буде заміщати роботу недієздатного гена. А два інших — на компенсацію недієздатності поламаного гена. Всі три в результаті сприяють продукуванню в організмі білку SMN, що захищає моторні нейрони.

Ліки від спінальної м’язової атрофії Фото з відкритих джерел

Середня ціна "Еврісді" для України сягає близько 260 тисяч гривень. Тобто річна вартість сиропу у випадку максимальної дози складе близько 9 мільйонів гривень для одного пацієнта.

Ін’єкція "Спінрази" в перший рік коштуватиме близько 12 мільйонів гривень, а в наступні роки — 5,5-6 мільйонів.

Варість "Золгенсми" — 2,3 мільйона доларів. Купити препарат можна тільки в США.

Всі орфанні ліки є дороговартісними — не тому, що виробник хоче на них нажитися (хоча часто й через це також), а через високу вартість виробництва маленьких партій, оскільки ці препарати випускають рідко через недостатній попит.

Новини за темою: Із 1 жовтня в аптеках інсулін за програмою "Доступні ліки" видаватимуть лише за електронним рецептом, - МОЗ

Як українці лікують дітей

В Україні нині зареєстровано два препарати, які дають надію на життя дітям, хворим на СМА. Однак отримати ліки безкоштовно поки не можна. Батьки або намагаються отримати лікування за кордоном - найближче в Польщі. Аби отримати допомогу, українцям потрібно мати трудову візу й офіційне працевлаштування з оформленням державної страховки. А далі — звернутися до лікаря і підтвердити діагноз СМА.

Інший варіант - збирати кошти самотужки чи з допомогою волонтерів. Так, у квітні-травні цього року зібрали необхідні кошти для лікування Діми Свічинського.

Виділення коштів з держбюджету надасть надію на життя принаймні декільком маленьким українським пацієнтам.

Редакція не несе відповідальності за думку, яку автори висловлюють у блогах на сторінках PNK.TV

*Якщо Ви знайшли помилку в тексті новини, виділіть її та натисніть Ctrl+Enter.